Distrofia Muscular de Duchenne: Audiência Pública em Brasília é nesta terça

Famílias de crianças com Distrofia Muscular de Duchenne estão em Brasília (DF) para participar de uma Audiência Pública na Câmara dos Deputados nesta terça-feira (16/06). O encontro será a partir das 13 horas e discutirá o processo de regulação do medicamento Elevidys, interrompido pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) desde 2025.

A família de Arthur Jordão Lara, de Sorocaba (SP), também conhecido como Arthur Sorocaba, desembarcou em Brasília na noite desta segunda-feira (15/06). A mãe de Arthur, Natália Jordão, participará dando um depoimento durante a Audiência Pública. Ela explica que está sendo organizada uma mobilização com várias famílias que aguardam uma definição sobre o tratamento, considerado uma das principais esperanças para retardar a progressão da doença.

Natália informou que também buscará apoio junto a comissões, entidades e parlamentares que possam contribuir com as ações conduzidas pelas famílias para sensibilizar autoridades e fortalecer a pressão por uma decisão positiva da Anvisa. Segundo ela, a articulação política e institucional é fundamental para ampliar a visibilidade da causa e acelerar o processo regulatório do medicamento no Brasil.

Arthur completará sete anos no próximo dia 30 e o fator tempo é apontado pela família como o maior desafio dessa jornada. No país, o tratamento com Elevidys é autorizado apenas para crianças com menos de oito anos de idade. “Estamos correndo contra o tempo e toda ajuda é bem-vinda. Não temos partido, nossa campanha é pela vida do Arthur, então precisamos sensibilizar e mobilizar desde a sociedade civil e o Legislativo, até conseguirmos algo efetivo da Anvisa ou do Governo Federal, porque o tempo pode ser fatal para estas crianças”, afirma Natália, que já perdeu o irmão para a Distrofia de Duchenne.

Arthur foi diagnosticado com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara e progressiva que provoca a degeneração dos músculos ao longo do tempo. Diante do avanço da enfermidade e da limitação de idade para acesso ao Elevidys, a família tem intensificado a mobilização em busca de alternativas que possam garantir o tratamento antes que Arthur complete oito anos.

Além da participação em audiências e encontros com autoridades, os familiares vêm promovendo campanhas de conscientização e buscando apoio da sociedade civil, entidades e representantes políticos. Segundo a mãe de Arthur, o objetivo é ampliar a visibilidade da causa e reunir esforços para que crianças com DMD tenham acesso a opções terapêuticas que possam retardar a progressão da doença.

O Elevidys é administrado em dose única e o custo é de R$ 17 milhões. Enquanto luta pela regulação do medicamento no Brasil, junto à Anvisa, a família de Arthur também desenvolve uma campanha de arrecadação de recursos. As informações estão no site https://arthursorocaba.com.br/ e no perfil https://www.instagram.com/arthursorocaba/

Até o momento foram arrecadados R$ 1.139.851,90, menos de 7% do valor necessário.